3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會(huì)舉辦“關(guān)注罕見病，促進(jìn)健康公平可及”分論壇，與會(huì)嘉賓就如何提升罕見病診療可及性等話題進(jìn)行了討論。

　　中國(guó)國(guó)際經(jīng)濟(jì)交流中心理事長(zhǎng)畢井泉表示，罕見病病例數(shù)量少，進(jìn)行罕見病病例統(tǒng)計(jì)工作很重要，對(duì)于藥品研發(fā)、保險(xiǎn)公司開發(fā)產(chǎn)品等都有很高的參考價(jià)值。此外，罕見病的突出問題是缺藥少藥，企業(yè)和投資人缺乏藥物投資和開發(fā)的積極性。因此，要鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新，特別是罕見病藥物的開發(fā)，要提升企業(yè)自主定價(jià)權(quán)，加強(qiáng)專利保護(hù)和數(shù)據(jù)保護(hù)，在臨床等方面降低罕見病藥物研發(fā)成本，對(duì)罕見病藥物開發(fā)、臨床試驗(yàn)費(fèi)用給予一定數(shù)額補(bǔ)助，鼓勵(lì)社會(huì)資金投入罕見病藥物開發(fā)。

　　在罕見病治療領(lǐng)域，阿斯利康走在全球前列，目前正在開展20 多個(gè)針對(duì)不同適應(yīng)癥的臨床開發(fā)項(xiàng)目，已推出治療11種罕見病的創(chuàng)新藥物。未來5年，阿斯利康預(yù)計(jì)推出10多種罕見病領(lǐng)域的新產(chǎn)品和適應(yīng)癥。阿斯利康全球首席執(zhí)行官蘇博科表示，早期診斷和早期治療對(duì)于患者、家庭、社會(huì)都非常重要。很多國(guó)家已經(jīng)建立了罕見病網(wǎng)絡(luò)，進(jìn)行早期診斷，比如在生命早期就進(jìn)行基因測(cè)序。同時(shí)，要做好確診后的治療工作，建立相應(yīng)治療網(wǎng)絡(luò)。醫(yī)生的培訓(xùn)也至關(guān)重要，要確保醫(yī)生有更好的能力進(jìn)行診斷和治療。“提升罕見病診療可及性，還要有相應(yīng)的資金和激勵(lì)機(jī)制，支持企業(yè)以合理的方式開發(fā)產(chǎn)品。阿斯利康承諾推動(dòng)罕見病治療，并在這方面進(jìn)行更多投資。阿斯利康關(guān)注相關(guān)技術(shù)，也關(guān)注如何以可持續(xù)的成本和方式開發(fā)產(chǎn)品。”蘇博科說。

　　阿布扎比衛(wèi)生部特別項(xiàng)目執(zhí)行主任奧馬爾·納吉姆表示，大多數(shù)罕見病都是基因變異導(dǎo)致的，因此必須開發(fā)出有效工具以應(yīng)對(duì)疾病問題。為了更好地開發(fā)罕見病藥物，研究機(jī)構(gòu)、企業(yè)等可以進(jìn)行相關(guān)努力。由于企業(yè)在這方面需要進(jìn)行巨大投入，承擔(dān)很高的風(fēng)險(xiǎn)成本，因此合理的藥物定價(jià)和市場(chǎng)策略至關(guān)重要。（經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)記者 袁勇）